Από τον Στίβεν Ράινμπεργκ

HealthDay Reporter

ΤΕΤΑΡΤΗ, 26 Δεκεμβρίου 2018 (HealthDay News) - Σε πολύ προκαταρκτικά ευρήματα, ένα υπάρχον φάρμακο ρευματοειδούς αρθρίτιδας φάνηκε να θεραπεύει μια γυναίκα μιας σπάνιας αλλά δυνητικά απειλητικής για τη ζωή κατάσταση, γνωστή ως σαρκοείδωση.

Μετά από 10 μήνες χρήσης, το tofacitinib (Xeljanz) φάνηκε να εξαλείφει όλα τα συμπτώματα για τη γυναίκα, η οποία είχε δοκιμάσει πολλές τυπικές θεραπείες χωρίς αποτέλεσμα.

Η σαρκοείδωση είναι μια φλεγμονώδης ασθένεια που επηρεάζει πολλά όργανα. Ενώ μερικοί ασθενείς αναρρώνουν χωρίς θεραπεία, άλλοι υποφέρουν από βλάβη στους πνεύμονες, την καρδιά, τους λεμφαδένες, το δέρμα και άλλα όργανα. Στο δέρμα, μπορεί να προκαλέσει αλλοιώσεις.

Η ασθένεια "μεταβάλλει το ανοσοποιητικό σύστημα, το οποίο με τη σειρά του οδηγεί σε αυξημένη φλεγμονή στο σώμα", εξήγησε ο Δρ Anup Singh, πνευμονολόγος στο νοσοκομείο Lenox Hill της Νέας Υόρκης.

"Αυτή η αυξημένη φλεγμονή μπορεί να προκαλέσει μη ειδικά συμπτώματα όπως βήχα, απώλεια βάρους, εξάνθημα, πόνο στις αρθρώσεις και πρήξιμο, αίσθημα παλμών, δυσκολία στην αναπνοή, πονοκέφαλο ή απώλεια όρασης", δήλωσε ο Singh, ο οποίος δεν συμμετείχε στη νέα μελέτη.

Η νέα έρευνα διεξήχθη από τον Dr. Nkiruka Emeagwali, κλινικό συνεργάτη της Ιατρικής Σχολής του Yale. Είπε ότι οι τρέχουσες θεραπείες για τη σαρκοείδωση περιλαμβάνουν τα στεροειδή ή το αντιφλεγμονώδες φάρμακο που είναι γνωστό ως μεθοτρεξάτη. Ούτε όμως είναι αξιόπιστα αποτελεσματικοί και αμφότεροι μπορούν να προκαλέσουν σοβαρές παρενέργειες, σημειώνουν οι ερευνητές.

Η ομάδα του Yale υποψιάστηκε - βάσει δεδομένων από προηγούμενες δοκιμές - ότι το φάρμακο ρευματοειδούς αρθρίτιδας Xeljanz μπορεί να βοηθήσει. Ανήκει σε μια κατηγορία φαρμάκων που ονομάζονται αναστολείς JAK, επειδή τα φάρμακα δρουν σε μια συγκεκριμένη βιοχημική οδό που ονομάζεται Jak-STAT.

Οι ερευνητές είχαν ήδη χρησιμοποιήσει αυτή την κατηγορία φαρμάκων για να θεραπεύσουν επιτυχώς άλλες χρόνιες παθήσεις του δέρματος όπως η λεύκη, η αλωπεκία και η έκζεμα.

Στη νέα μελέτη, μια 48χρονη γυναίκα με σαρκοείδωση έλαβε Xeljanz δύο φορές την ημέρα για αρκετούς μήνες. Κατά τη διάρκεια αυτού του χρόνου, οι δερματικές αλλοιώσεις σχεδόν εξαφανίστηκαν, ανέφερε η ομάδα του Yale στο τεύχος 27 του τεύχους του New England Journal of Medicine.

"Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, όχι μόνο η δερματική νόσο εξαφανίζεται, αλλά δεν υπάρχει ενεργοποίηση του μονοπατιού", ανέφερε σε επιστολή του Yale ο ερευνητής Dr. Nkiruka Emeagwali, κλινικός συνεργάτης της Yale Medical School.

Επιπλέον, οι ερευνητές εξέτασαν τα γενετικά δεδομένα από άλλον ασθενή πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας, γεγονός που απέδειξε ότι συμμετείχε η πορεία Jak-STAT.

Συνεχίζεται

"Σχεδιάζουμε να αξιολογήσουμε την ενεργοποίηση της οδού Jak-STAT στο υγρό του πνεύμονα και στο αίμα περισσότερων από 200 ασθενών με πνευμονική και πολυοργανική σαρκοείδωση", ανέφερε.

Τα ευρήματα εξετάζονται περαιτέρω σε μια κλινική δοκιμή. Εάν επιβεβαιωθούν, θα μπορούσαν να αποτελέσουν μια σημαντική πρόοδο για τους ασθενείς με σαρκοείδωση, ανέφεραν οι ερευνητές.

"Μια συχνά φοβερή ασθένεια, η οποία μέχρι σήμερα δεν έχει αξιόπιστα αποτελεσματική θεραπεία, μπορεί τώρα να στοχεύει με αναστολείς του Jak", δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Dr. Brett King, αναπληρωτής καθηγητής δερματολογίας στο Yale. "Έχουμε ένα σχετικά ασφαλές φάρμακο που λειτουργεί."

Ο Σινγκ ανέφερε ότι ο ασθενής είχε εξαντλήσει πολλές οδούς θεραπείας.

Είχε λάβει θεραπεία με πολλαπλά αντιφλεγμονώδη φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων των στοματικών στεροειδών και μεθοτρεξάτης για οκτώ χρόνια - χωρίς βελτίωση των συμπτωμάτων », είπε.

Η επιτυχία της στην εξάλειψη των συμπτωμάτων της σαρκοείδωσης κατά τη λήψη του Xeljanz "υποδηλώνει ότι υπάρχει διαφορετική οδός του ανοσοποιητικού μας συστήματος που εμπλέκεται επίσης στη φλεγμονή που παρατηρείται σε ασθενείς με σαρκοείδωση", ανέφερε ο Singh.

Ωστόσο, τόνισε ότι περισσότερη μελέτη είναι ζωτικής σημασίας πριν το φάρμακο γίνει θεραπεία πρώτης γραμμής.

"Αυτή η αναφορά περίπτωσης μας έδωσε ελπίδα για μια νεότερη θεραπευτική εναλλακτική λύση με τη μορφή tofacitinib", δήλωσε ο Singh, αλλά το φάρμακο θα παραμείνει μια ερευνητική επιλογή μέχρι να διατεθούν αποτελέσματα μελλοντικών μελετών.